희귀의약품, 코로나 치료제 렘데시비르 희귀의약품 선정과 철회

코로나 치료제인 렘데시비르가 미국 FDA에서 희귀의약품 지위를 얻었다는 소식이 있었습니다. 희귀의약품이 어떤 의미인지, 희귀의약품 지정이 어떤 의미를 갖는지 한번 알아봤습니다.

희귀의약품 지정 제도

희귀의약품은 희귀 질환에 대한 치료제 입니다. 희귀 질환은 소수의 환자들이 앓는 질환을 이야기합니다. 즉 희귀 질환을 치료하는 희귀의약품은 시장이 작고 이윤이 적어 치료제 개발 동기가 약할 수밖에 없습니다. 또한 환자수가 적어 임상실험 등 개발에 어려움도 있습니다. 이러한 희귀의약품 개발을 시장에 맡겨둘 경우 시장에서 희귀의약품이 개발될 가능성이 매우 적습니다. 따라서 이러한 희귀의약품의 경우 개발을 독려하기 위해서 별도의 법률을 제정하여 개발 과정에서의 특혜와 시장독점권을 제공해 왔습니다.

미국 희귀의약품 지정 제도

미국은 1983년 세계 최초로 희귀 의약품 개발을 독려하는 희귀의약품법을 제정했습니다. 희귀 질환 치료제 연구개발에 필요한 직접적인 재정 지원 및 허가 절차에서 이점을 제공하고, 상대적으로 긴 시장 독점기간을 부여하였습니다. 미국의 경우 미국에서 환자수가 20만 명 이하 거나, 환자수는 20만 명 이상이나 미국 내 치료제 개발 및 시판 비용이 미국 내 판매액으로 회수할 수 없을 것이 예상되는 경우 희귀의약품으로 지정할 수 있습니다. 희귀의약품 지정은 연구개발 단계에서 가능하나 이미 판매 중인 의약품이더라도 희귀 질환에 대하여 새롭게 개발하는 경우에는 희귀의약품의 지정이 가능합니다. 희귀의약품에 지정이 되면 약품 허가를 위한 임상시험을 위한 비용을 지원받을 수 있으며, 임상실험 비용의 50%까지 세금을 감면해 줍니다. 또한 희귀 질환 치료제, 희귀의약품의 시장 진입을 빠르게 하기 위해서 신속심사 프로그램, 우선심사, 가속 허가심사 등의 제도를 운영하고 있습니다. 신속심사 프로그램은 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목적로 하며 승인 심사를 빠르게 진행하기 위한 프로그램입니다. 신속심사 프로그램의 대상이 되면 개발회사와 FDA는 잦은 미팅을 통해 허가 준비를 효율적으로 진행하게 되며, 우선심사 및 가속 허가심사의 대상이 될 가능성이 높아져 빠르게 시판허가를 받을 수 있게 됩니다. 우선심사는 짧은 기간 내에 허가심사를 완료하기 위해서, 가속 허가심사는 중증질환을 치료하고 충족되지 않은 상황을 대리변수에 근거하여 초기 승인을 할 수 있도록 해주는 제도입니다. 이 세 가지 제도는 신약의 허가를 신속하게 진행하기 위한 제도로 희귀의약품의 경우 이 제도에 부합하는 경우가 많아 희귀의약품 허가 과정에서 이 제도가 적용될 가능성이 높습니다.

렘데시비르 희귀의약품 지정, 철회 요청

코로나 치료제 길리어드 사이언스의 렘데시비르의 희귀의약품 지정은 미국 내 허가를 신속하게 진행하기 위해서 지정된 것으로 보입니다. 허가 과정의 이점과 3상 임상실험에 대한 자금 지원 및 세제혜택을 통해서 빠르게 허가를 받을 수 있을 것으로 예상됩니다. 하지만 길리어드 사이언스는 렘데시비르의 희귀의약품 지정을 철회해 줄 것을 FDA에 요청하였다고 합니다. 희귀의약품에 지정되고 시판이 되면 7년동안 독점권을 행사할 수 있게 되는데, 코로나 같이 위급한 상황에서 제약회사가 영리목적으로 시장 독점권을 유지하는 것에 대해서 많은 비판 여론이 있었기 때문입니다. 이에 맞춰 길리어드사는 렘데시비르의 희귀의약품 지정 철회 요청을 하게 되었습니다. 길리어드 측에서는 렘데시비르가 굳이 희귀의약품 지정을 받지 않더라도 상황이 상황이니만큼 희귀의약품 지정 수준의 혜택을 받을 것으로 예상된다고도 전해 왔습니다.